70万一针的诺西那生是什么？

1. 70万一针的诺西那生是什么？

     “每一个小群体都不应该被放弃”，2021年11月11日，福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人，相关短视频也在网上广泛传播，双方经过一个半小时总共8轮谈判，最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右，前后降幅达到40%。

诺西那生钠注射液谈判现场
          那么诺西那生钠注射液到底是什么，为什么说是小群体用药。从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA），也是中国首个能治疗罕见病SMA的药物，SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩，继而生命无法自主、生活无法自理。
         其中罕见病多发于遗传、多发于儿童，SMA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体，据报道，国内SMA病例在2到3万之间，相较于数十亿的普通用药人口基数来说，诺西那生钠市场群体小众且分散也是导致其价格居高不下的原因之一。

诺西那生钠
            其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢？首先我们来看下其进入中国市场的时间线：2019年4月全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批，同年10月正式开始用于患者治疗，其定价为第一年70万元/6针，后续每年37万元/3针且需长期使用。
           2021年初，诺西那生钠价格调降到55万元一针，并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。 
           2021年11月，国家医保局价格谈判，诺西那生钠报价每支降到了33000元左右，并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以，我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用，按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算，患者自付年费可降至6万元左右，大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
           最后想说的是，不管群体大小，国家都会记住，只是现有条件下，医保还不能涵盖到所有种类，但此时患者要坚强，坚强的看着国家强大，让每个人都病有所医。

2. 诺西那生钠多少钱

至2020年6月，价格为697000.00元。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA用户因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

扩展资料：
注意事项：
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力，肌肉弛缓，肌肉萎缩，肢体运动功能严重受限。
解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症用户连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁用户生命。
这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。
参考资料来源：人民网-北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射

3. 70万一针救命药首入医保，诺西那生纳注射液为何这么贵？

主要有几个方面，第一目前没有可以替代的药物，第二一种新的药品投资生产需要花费很多资金，第三这是治疗罕见病的药物回报比较低。这是一种治疗脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，目前这个疾病的患者其实并不是很多，这类疾病主要是由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力的疾病。药物是由渤健公司研发的，2019年4月28号在中国上市，也成为了我们国家首个能够治疗这种疾病的药物。虽然这个药物能够很有效的治疗这东西，但是因为药物太贵，很多家庭都没法根治，大概打一针的话需要70万左右。这么贵的药剂，很多家庭都来去承受这个压力，所以在2021年医保谈判结果公布的时候，很多人都很开心，因为这种药物被正式纳入医保，并且在2022年1月1号正式实施。相信很多患者的家庭都能够减轻很大压力，都能够持续治疗。
这种疾病因为患者数量不多发病路很低算是一种罕见病，一般罕见病前用的药物都是比较昂贵的，这次能够把这种药剂纳入医保局，我们得感谢国家，对于患者的家庭来说是一个天大的好消息，要不然虽然能够治疗都是很多家庭都负担不起
疾病在全球范围的患者其实并不多，在我们国内的话只有3万左右。然而这种疾病的药剂成本实在是太高了，所以为了能够控制成本，他们向外销售的价格一般都很贵。这种案例只是其中一个，现在有很多类似的罕见病和这个一样，治疗的药物非常昂贵，可能很多人都不能理解为什么药物会这么贵，换位思考还是因为前期研发和投入的资金比较多，药物的研发成本就很高。

4. 诺西那生钠多少钱

至2020年6月，价格为697000.00元。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA用户因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

扩展资料：
注意事项：
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力，肌肉弛缓，肌肉萎缩，肢体运动功能严重受限。
解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症用户连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁用户生命。
这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。
参考资料来源：人民网-北京大学第一医院儿科完成首批诺西那生鞘内注射